La enfermedad de Huntington, catalogada como rara y que también tiene incidencia en Canarias, es una enfermedad neurodegenerativa de herencia autosómica dominante con síntomas motores, conductuales y cognitivos, debido a la mutación del triplete CAG en el gen IT15.
Hasta la actualidad solo disponemos de un tratamiento sintomático que puede mejorar los síntomas de la enfermedad, pero no detiene la evolución de la misma. Sin embargo hay nuevas vías de investigación terapéutica, algunas en fase de ensayos clínicos, que intentan suprimir la expresión o progresión de la proteína mutante mediante técnicas silenciadoras del gen o bien mediante terapias autoinmunes que desarrollen anticuerpos contra la proteína anómala mutada.
